全球首款针对阿尔茨海默病早期干预的基因疗法正式通过欧盟药品管理局上市审批，将于2027年初在欧盟成员国陆续落地。该疗法的获批，标志着阿尔茨海默病的防治正式迈入基因干预的全新阶段，为这一困扰全球数亿患者及家庭的神经退行性疾病提供了全新的治疗路径。
据研发团队披露，这款基因疗法专门针对阿尔茨海默病早期病理进程设计，核心作用机制是通过安全的病毒载体将具有神经保护作用的功能基因递送至患者中枢神经系统，精准调节脑内β淀粉样蛋白的代谢清除效率，同时抑制tau蛋白过度磷酸化引发的神经纤维缠结形成，从疾病病理源头阻断神经损伤的进展。与目前已上市的抗体类药物需要长期反复输注的治疗模式不同，该基因疗法仅需单次鞘内注射给药，即可在患者脑内持续发挥生物学效应，实现长期稳定的病程干预效果，大幅降低患者的治疗负担与长期用药的依从性压力。
支撑本次获批的核心临床数据覆盖了近1200名处于阿尔茨海默病临床前阶段及轻度认知障碍阶段的受试者，临床试验结果显示：在接受该基因疗法给药后，受试者脑内病理性β淀粉样蛋白的沉积水平在4年随访期内平均下降超70%，认知功能下降速率较安慰剂组减缓62%，超过83%的早期受试者在给药后5年内未进展至中度痴呆阶段，整体治疗有效率显著优于现有标准治疗方案。在安全性层面，临床试验中绝大多数不良事件为轻中度的一过性反应，包括给药后短期头痛、低热等，未出现严重的免疫相关不良反应或永久性神经损伤事件，整体安全耐受性良好。
欧盟药品管理局在审批公示中特别指出，该疗法是全球首个将干预窗口前移至阿尔茨海默病症状出现前病理阶段的基因治疗产品，突破了过往治疗手段仅能在症状显现后短暂延缓病程的局限，对于降低阿尔茨海默病整体疾病负担、提升老龄人口生存质量具有里程碑意义。按照规划，该疗法将在2027年初率先在德国、法国、意大利、西班牙、荷兰等医疗体系较为完善的欧盟成员国启动临床应用，后续逐步覆盖全部欧盟成员国，初期将主要面向经脑脊液及影像学检查确认存在阿尔茨海默病早期病理特征、尚未出现明显认知功能损伤的高风险人群开放治疗。
研发方同时表示，目前该疗法的全球多中心Ⅲ期临床试验正在同步推进，后续将陆续向包括中国、美国在内的其他国家和地区的药品监管机构提交上市申请，预计未来3到5年内将逐步覆盖全球主要医疗市场，让更多阿尔茨海默病高风险及早期患者受益于这一创新治疗方案。相关医疗政策研究人员表示，随着这类早期干预基因疗法的落地，阿尔茨海默病的防治模式将从既往的“出现症状后被动治疗”逐步转向“病理早期主动筛查、精准干预”，有望在未来数十年内大幅降低阿尔茨海默病的整体发病率。
