美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准首款针对早期阿尔茨海默病的口服治疗药物上市，该药物预计于下月正式面向全美患者供应。
此次获批的药物为每日口服一次的小分子靶向药物，其作用机制旨在通过降低与阿尔茨海默病进展直接相关的淀粉样蛋白斑块积累，延缓疾病的早期发展进程。区别于此前已获批的同类适应症注射类治疗药物，口服剂型大幅降低了患者的给药门槛，无需往返医疗机构接受输注，也减少了输注相关的不良反应风险，能够显著提升患者的用药依从性与长期治疗的可及性。
FDA药物评估和研究中心相关负责人表示，该药物的获批是阿尔茨海默病治疗领域的重要里程碑，它为处于疾病早期阶段的患者提供了更便捷、易坚持的治疗选择，有望帮助更多早期患者延缓认知衰退的进程，维持更长时间的自主生活能力。根据公布的Ⅲ期临床试验数据，该药物在早期阿尔茨海默病患者群体中展现出了明确的临床获益：与安慰剂组相比，坚持规范用药18个月的受试者认知功能下降速度减缓了35%，日常行为能力的衰退速率也出现了具有统计学意义的降低，试验中观察到的最常见不良反应为轻微的头痛、胃肠道反应，多数可在用药初期逐渐耐受，药物相关的严重不良反应发生率处于较低水平。
按照获批的适用范围，该药物仅适用于处于轻度认知障碍阶段以及轻度痴呆阶段、且经病理确认存在淀粉样蛋白病变的阿尔茨海默病患者，并不适用于疾病中晚期阶段的患者。药品生产方表示，药物正式上市前已经完成了充足的产能储备，下月正式面向全美市场供应后，将首先保障专科诊疗渠道的用药可及性，同时配套推出患者用药支持项目，通过商保对接、费用减免等方式降低患者的用药负担。
业内专家指出，这款口服药物的获批将有望推动阿尔茨海默病早筛早诊的普及——此前由于便捷治疗选项的缺失，不少存在早期认知减退症状的患者就诊意愿较低，口服治疗方案的落地将让更多高危人群愿意主动接受筛查，在疾病最具干预价值的阶段及时启动规范治疗。
