美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准一款新型阿尔茨海默病治疗药物上市，该药物适用于处于阿尔茨海默病早期阶段（包括轻度认知障碍阶段和轻度痴呆阶段）的患者，是全球范围内靶向阿尔茨海默病核心病理机制、经临床验证可明确减缓认知衰退进程的创新治疗方案。
该药物为静脉输注类处方药物，其作用机制是通过靶向结合并清除大脑内异常沉积的β淀粉样蛋白斑块——这一被学界广泛证实的阿尔茨海默病核心致病病理标志物，从根源上减少毒性蛋白对神经元的损伤，进而延缓疾病进展。
支撑此次获批的是一项覆盖近1800名早期阿尔茨海默病受试者的大规模全球多中心III期临床试验数据。临床试验结果显示，在持续接受18个月的规范治疗后，与接受安慰剂的对照组相比，用药组受试者的认知功能下降速度减缓了27%，对应的临床痴呆评分量表（CDR-SB）评分恶化幅度显著低于对照组；同时，受试者的日常生活能力衰退速度、执行功能（包括记忆检索、逻辑判断、方向识别等核心认知域）的下降幅度均出现具有统计学意义和临床价值的改善。伴随认知衰退速度的放缓，早期患者可更长时间保留生活自理能力、参与社交与家庭活动的能力，有效减轻疾病对患者个人及家庭照护者的负担。
临床试验过程中观测到的药物相关不良反应主要包括输注相关反应、头痛、影像学层面的脑微出血或脑水肿，绝大多数不良反应为轻中度，在规范监测和对症处理后可得到缓解，整体安全性数据符合FDA对于该类药物的审评标准。FDA同时要求，该药物临床使用过程中需要在用药前及用药周期内对患者进行定期的脑部影像学监测，及时管控潜在的用药风险。
据FDA药物评估和研究中心相关负责人介绍，阿尔茨海默病作为一种进展性神经退行性疾病，过往已获批的治疗手段大多仅能短期改善症状，无法从病理层面干预疾病进程，此次获批的疗法首次在大规模临床研究中证实可以实质性改变早期患者的疾病进展轨迹，为阿尔茨海默病患者群体提供了新的治疗选择。业内专家提示，该药物仅适用于早期阿尔茨海默病患者，尚未在疾病中重度阶段的患者群体中验证疗效，患者需在专业神经科医生的评估下明确疾病分期后，确认是否符合用药指征。
